Les thérapies destinées aux maladies rares combinent une forte innovation scientifique avec des enjeux uniques de commercialisation et d’accès au marché. Les populations cibles de patients sont limitées en taille, géographiquement dispersées et souvent très spécialisées, nécessitant un ciblage clinique précis ainsi qu’un engagement fort auprès des centres spécialisés et des associations de patients. Les parcours réglementaires sont souvent accélérés mais complexes, et les négociations de prix et de remboursement doivent concilier l’accès des patients avec les coûts élevés de développement.
L’émergence des thérapies géniques et cellulaires, des biothérapies avancées et de la médecine de spécialité accroît encore la complexité de la R&D, tandis que les données en vie réelle auprès des patients deviennent centraux pour discuter des prix et remboursements et démontrer la valeur des traitements. Les entreprises doivent prioriser les actifs en développement dans leur pipeline, gérer les risques liés aux essais cliniques et séquencer les lancements à l’échelle mondiale, tout en restant réactives à l’évolution des standards de soins et des réglementations. Les considérations géopolitiques, notamment les contraintes tarifaires, les clauses MFN et les dynamiques locales des marchés internationaux, influencent également les stratégies d’entrée sur le marché et d’accès.
Nous accompagnons les entreprises spécialisées dans les maladies rares sur l’ensemble de ces enjeux.
- Stratégie d’entreprise : nous définissons les ambitions globales, priorisons les portefeuilles, concevons des business models, évaluons les opportunités de marché et élaborons des plans de croissance pluriannuels, incluant les stratégies d’entrée sur le marché, les partenariats et les alliances adaptés à l’écosystème des maladies rares.
- Connaissance client : nous cartographions les parties prenantes, recueillons la perception des patients, aidants, prescripteurs et payeurs, et affinons les propositions de valeur afin d’assurer leur pertinence et leur différenciation.
- Stratégie commerciale : nous concevons des modèles de mise sur le marché, des plans de préparation au lancement, des programmes d’excellence commerciale, des benchmarks et des axes de différenciation stratégique répondant à la fois aux enjeux cliniques et économiques.
- Affaires médicales : nous accompagnons la stratégie médicale globale, la génération de données et les initiatives d’excellence en affaires médicales afin de renforcer la crédibilité scientifique et l’engagement des prescripteurs.
- Accès au marché : nous développons des stratégies globales d’accès au marché, des potentiels de remboursement, des initiatives d’affaires publiques et des solutions de value-based healthcare afin de maximiser l’accès des patients et l’engagement des payeurs.
- R&D et Innovation : nous conseillons sur le sourcing de l’innovation, la priorisation des portefeuilles produits, la gestion du cycle de vie et l’optimisation des processus de R&D afin d’accélérer les programmes de développement.
- Transactions: nous accompagnons les due diligences commerciales à l’achat et à la vente, des stratégies de croissance par consolidation (build-up), les plans de création de valeur et le PMI (Post-Merger Integration).
- Organisation et transformation : nous concevons des structures d’organisation cible, des modèles de gouvernance et des dispositifs PMO (Project Management Office).
- Industriel : nous accompagnons les décisions d’internalisation ou d’externalisation (make or buy) et l’optimisation des coûts et des marges.
- Digital, Data & IA : nous développons des feuilles de route digitales, des approches analytiques avancées et des priorisations de cas d’usage IA afin d’améliorer l’efficacité des essais cliniques, l’engagement des patients et les analyses de marché.
En combinant une expertise sectorielle approfondie avec un accompagnement stratégique de A à Z, nous aidons les entreprises des maladies rares à accélérer leur croissance, sécuriser l’accès au marché, optimiser leurs portefeuilles, gérer les risques et proposer des thérapies transformatrices aux patients dans le monde entier.
